2009 年 10 月 20 日——葛兰素史克公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Votrient (培唑帕尼) 用于治疗晚期肾细胞癌 (RCC) 患者，这是一种肾癌。今年美国将有大约 57,700 人被诊断出患有肾癌，并且将有 13,000 人死于这种疾病。
“RCC 是最常见的肾脏恶性肿瘤，对化疗具有高度耐药性，”葛兰素史克肿瘤研发部门高级副总裁 Paolo Paoletti 医学博士说。“虽然过去几年随着靶向治疗的引入治疗有所改善，但晚期 RCC 仍然是一种具有挑战性的疾病。Votrient 将加入现有的靶向治疗，为医生为晚期肾细胞癌患者提供一种新的口服治疗选择。”
Votrient （培唑帕尼） 是一种每日一次的口服药物，是一种血管生成抑制剂，可能有助于防止新血管的生长，从而阻止需要血管生存的肾癌肿瘤的生长。
Votrient 的批准得到了 FDA 肿瘤药物咨询委员会 (ODAC) 一致决定的支持，即晚期肾癌患者可以接受 Votrient 的风险收益比。ODAC 审查了一项 III 期临床试验的数据，该试验表明，与安慰剂相比，无论先前的治疗如何，Votrient 都能将肿瘤进展或死亡的风险降低 54%。
在此 III 期试验中，帕唑帕尼的总体中位 PFS 为 9.2 个月，安慰剂为 4.2 个月。接受 Votrient 治疗的初治患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 11.1 个月，而安慰剂组为 2.8 个月。此外，先前接受过基于细胞因子治疗的患者使用 Votrient 时的中位 PFS 达到 7.4 个月，而使用安慰剂时为 4.2 个月。
≥20% 接受 Votrient （培唑帕尼）治疗的受试者发生的最常见不良事件包括腹泻、高血压、头发颜色变化、恶心、厌食和呕吐。这些毒性中相差≥2% 的 3/4 级不良事件包括肝功能异常、高血压、腹泻、乏力和腹痛。>10% 的患者发生实验室异常，帕唑帕尼组更常见 (>5%)，包括转氨酶升高、高血糖、白细胞减少、高胆红素血症、中性粒细胞减少、低磷血症、血小板减少、淋巴细胞减少、低钠血症、低镁血症和低血糖。在 290 名患者中有 1.4% 观察到与药物相关的死亡，包括肝功能衰竭 (n=2)、中风 (n=1) 和穿孔 (n=1)。肝功能障碍作为黑框警告包含在产品标签中。
